Forscher heilen Jungen mit Haut-Transplantation

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Der Junge kam 2015 mit sieben Jahren in die Bochumer Kinderklinik.

Bochum. Mit einer Gentherapie haben Bochumer Mediziner einen kleinen Jungen von einer lebensbedrohenden erblichen Hautkrankheit geheilt. Zweitens sei "der Behandlungserfolg bei einem schwerkranken Kind, das Wunden auf 80 Prozent der Hautoberfläche hatte, eine herausragende ärztliche und pflegerische Leistung", so die Professorin aus Freiburg.

Doch bis auch für diese Patienten eine Gentherapie in Frage kommt, sind noch weitere Langzeitbeobachtungen nötig, um sicherzustellen, dass die Behandlung wirklich sicher ist. Das berichten Dermatologen der Ruhr-Universität Bochum in der aktuellen Ausgabe des wissenschaftlichen Journals Nature. Die obere Hautschicht, die sogenannte Epidermis, ist nur unzureichend in der darunterliegenden Hautschicht, der Dermis, verankert. Massive chronische Wunden sind die Folge. Die Betroffenen leiden unter chronischen Schmerzen, erkranken häufig an Hautkrebs und sterben oft schon in jungen Jahren.

Für die Verankerung ist maßgeblich ein Protein namens Laminin-332 verantwortlich. Sind Gene fehlerhaft, die für die Bildung dieses Proteins zuständig sind, tritt die Erkrankung in unterschiedlichen Varianten und Schweregraden auf. Eine Heilung war bisher nicht möglich. "Deshalb entschieden wir uns mit Professor Michele de Luca von der Universität Modena für eine experimentelle Therapie".

Die genmodifizierten Stammzellen wurden anschließend in einem Reinraumlabor gezüchtet und dann zu Hauttransplantaten verarbeitet. In Deutschland transplantierten die Wissenschaftler dann das nachgezüchtete Gewebe. Seine Haut war fast komplett zerstört.

Rothoeft von der Kinderklinik in Bochum, der Hassan während seines etwa achtmonatigen Klinikaufenthaltes mitbetreut hat. Nach der zweiten Operation besserte sich sein Zustand enorm. Schließlich wurde die neue Haut verpflanzt. Die neue Haut enthält etwa so viel Laminin-322 wie gesunde Haut.

"Es ist der erste Mensch, der so behandelt wurde". Wir müssen abwarten, ob auch weiterhin alles so gut verläuft. Für ihn als plastischen Chirurgen sei es "ein Wunder und ein Segen", dass es dem Jungen so gut gehe.

Dennoch sehen die Forscher ihren Erfolg als Nachweis, dass eine Gentherapie funktionieren kann. Derzeit gebe es aber zumindest in Bochum keine Pläne dafür. Hirsch zufolge sind in Europa rund 35.000 Kinder von der Schmetterlingskrankheit betroffen. Die Schwere der Erkrankung sei sehr unterschiedlich, so der Mediziner, der auf eine die Ursache angehende Therapie hofft. In Zukunft seien die Risiken von derartigen Gentherapien wahrscheinlich beherrschbar. So können dann Regulationsprozesse in der Zelle gestört werden, Krebserkrankungen können die Folge sein. Untersuchungen des Erbguts der neuen Haut zeigten, dass sich das Gen in den meisten Zellen in DNA-Bereiche integrierte, die nicht für die Bildung von Proteinen zuständig sind oder in solche Gene, die nicht mit einer Krebsentstehung in Verbindung stehen. Auch einen Tumor oder andere schädliche Entwicklungen habe es nicht gegeben.

Für Leena Bruckner-Tuderman, die an der Studie nicht beteiligt war, ist diese aus zwei Gründen wichtig: Zum einen zeige sie einen entscheidenden Fortschritt in der Stammzellbiologie der Haut. Sie hätten wesentliche Fortschritte in der stammzellbiologischen Grundlagenforschung erzielt.

Bisher können die Patienten mit Epidermolysis bullosa nur symptomatisch behandelt werden. Das heißt, ihre Wunden werden versorgt, die Haut mit Cremes und Medikamenten für die Wundheilung gepflegt. "Die Lebensqualität der Patienten ist auch in weniger schweren Fällen stark eingeschränkt", so Bruckner-Tuderman. Die Arbeit beschreibe, wie Holoklon-Stammzellen identifiziert und angereichert werden können sowie die entsprechenden notwendigen Qualitätskontrollen.

Zusammengefasst: Der siebenjährige Hassan leidet unter einer erblichen Krankheit, bei der sich die Haut ablöst. Sie entnahmen dem Kind dazu einige Hautzellen, schleusten im Labor eine gesunde Variante des bei ihm fehlerhaften Gens hinein und vermehrten die Zellen dann.

Deutschen und italienischen Ärzten ist es erstmals gelungen, einem an der lebensbedrohlichen Schmetterlingskrankheit leidenden Kind, gesunde Haut auf fast die gesamte Körperoberfläche zu transplantieren.

Heute, zwei Jahre danach, geht Hassan zur Schule, er spielt Fußball und kann ein weitgehend normales Leben führen.

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